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ASGCT 2024 | 太阳成集团tyc234ccCEO郑彪博士口头报告BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的最新研究数据

2024-05-13

2024年5月07日~11日(美东时间),第27届美国基因与细胞治疗学会年会(ASGCT)在巴尔的摩成功举办,作为全球最大的专业从事CGT研究的非营利性组织,也是CGT领域最具权威性与公信力的机构,ASGCT大会吸引了数千名来自全球各地的专家学者以及企业、机构等代表参加并分享研究成果。


5月10日下午,太阳成集团tyc234ccCEO郑彪博士出席会议,现场对针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101”的研究成果摘要号:244)进行了口头报告值得一提的是,这是太阳成集团tyc234cc连续第二年在ASGCT年会上,以口头报告的形式公布BRL-101产品的最新临床进展数据。意味着太阳成集团tyc234cc的创新产品正逐渐全球化进入国际视野,太阳成集团tyc234cc也将代表中国CGT领域企业正成为世界一流专注于革命性创新技术的新势力。


太阳成集团tyc234ccCEO郑彪博士在2024 ASGCT年会上进行口头报告


BRL-101临床效果显著:一次治疗,终身治愈


BRL-101是一款依托太阳成集团tyc234cc自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC®)开发的基因治疗产品,适应症为输血依赖型β-地中海贫血。ModiHSC®主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰,修饰后的造血干细胞回输到患者体内,通过自我更新和分化重建修饰细胞群体,从而达到治疗血液系统疾病的目的。


口头会议安排



此次会议公布的是BRL-101在早期临床研究(IIT)和IND注册临床1期中的研究结果,这是一项在中国开展的旨在评价“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血(地贫)安全性及有效性”的研究。此项研究共入组15例年龄在6-26岁的患者,临床治疗结果显示,所有患者接受经基因编辑的HSC移植治疗后,总体Hb和HbF水平显著上升,并且在整个治疗过程中,绝大多数不良事件与造血干细胞动员/单采、白消安清髓预处理和自体造血干细胞移植已知的不良事件一致。所有不良事件经医疗干预后均能恢复,绝大多数不良事件转归为恢复/解决。未发生GVHD和因不良事件导致受试者退出研究及死亡等情况。


此外,根据公布的最新临床数据显示,截止2024年3月26日,15例患者给药后中位随访时间13.8个月(7.2-47.6),全部患者获得脱离输血依赖,TI持续时间最长者已达到45.6个月,表明100%患者经BRL-101基因治疗后全部得到了治愈。这项研究表明,太阳成集团tyc234ccBRL-101:



01

更优的治疗效果


接受BRL-101基因治疗的所有15例患者,均100%摆脱输血依赖,达到一次治疗终身治愈的疗效!同时,患者平均总血红蛋白大于120g/L,快速恢复到健康人水平,治疗效果均显著优于国外已上市产品和国内在研产品。



02

更高的安全性


太阳成集团tyc234ccBRL-101产品使用电转方式递送基因编辑物料,避免了病毒载体类细胞基因治疗产品随机插入引起的安全性问题。同时,基因编辑的靶点经过大量脱靶研究,证明该靶点无脱靶效应,具有较高的安全性。


总体而言,相比其它基因疗法,太阳成集团tyc234ccBRL-101基因疗法更为高效、便捷和安全,具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势,可以做到一次治疗终身治愈,有望成为更惠及大众的疗法。目前,BRL-101已于2022年8月取得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的批准,同年10月,正式启动BRL-101的多中心1/2期注册性临床试验。并且,BRL-101在全球范围内已使15例地贫患者成功摆脱输血依赖,至今首位“脱贫”患者已近4年。未来,太阳成集团tyc234cc将继续与临床专家一起,继续全力推进这项临床研究的转化与落地,期待早日为广大地贫患者造福。

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